Till sidans topp

Sidansvarig: Webbredaktion
Sidan uppdaterades: 2012-09-11 15:12

Tipsa en vän
Utskriftsversion

Safety and effectiveness … - Göteborgs universitet Till startsida
Webbkarta
Till innehåll Läs mer om hur kakor används på gu.se

Safety and effectiveness of ataluren: comparison of results from the STRIDE Registry and CINRG DMD Natural History Study

Artikel i vetenskaplig tidskrift
Författare E. Mercuri
F. Muntoni
A. N. Osorio
M. Tulinius
F. Buccella
L. P. Morgenroth
H. Gordish-Dressman
J. Jiang
P. Trifillis
L. Zhu
A. Kristensen
C. L. Santos
E. K. Henricson
C. M. McDonald
I. Desguerre
G. Bernert
M. Gosk-Tomek
A. Ille
A. Kellersmann
S. Weiss
V. Pilshofer
Z. Balintova
P. Danhofer
P. Fabulova
L. Jurikova
P. Fuchsova
J. Haberlova
F. Laffargue
C. Sarret
B. Pontier
R. Bellance
E. Sarrazin
P. Sabouraud
A. Magot
S. Mercier
Y. Pereon
J. M. Cuisset
S. Coopman-Degryse
E. Enaud
M. L. Jacquemont
A. Perville
M. Renouil
V. Trommsdorff
D. Verheulpen
S. Fontaine-Carbonnel
C. Vuillerot
S. Peudenier
J. Ropars
F. Audic
B. Chabrol
S. Chabrier
G. Gousse
E. Lagrue
K. Aragon
C. Barnerias
L. V. Brande
S. De Lucia
I. Desguerre
T. Gidaro
A. Seferian
L. Servais
V. Laugel
C. Espil-Taris
H. Mecili
E. Raffo
S. Ragot-Mandry
S. Borrell
J. Kirschner
A. Gangfuss
M. Henrich
H. Kolbel
U. Schara
N. Sponemann
E. Temme
J. Seeger
A. Hirsch
J. Denecke
J. Johannsen
A. Neu
D. Osinski
S. Rugner
S. Schussler
R. Trollmann
A. Kaindl
J. B. Schneider
C. Stoltenburg
C. Weiss
G. Schreiber
A. Hahn
M. Grzybowski
E. Pavlidou
E. Pavlou
S. Dobner
Z. Liptai
T. Dor
C. Brogna
M. Catteruccia
A. D'Amico
E. Mercuri
M. Pane
L. Bello
E. Pegoraro
C. Semplicini
E. Albamonte
G. Baranello
G. Comi
A. Govoni
A. Lerario
F. Magri
R. Masson
E. Mauri
V. Sansone
C. Brusa
T. Mongini
F. Ricci
M. Vacchetti
C. Bruno
C. Paniucci
M. Pedemonte
M. Giannotta
A. Pini
S. Messina
M. Sframeli
G. Vita
L. Ruggiero
L. Santoro
D. Craiu
C. Motoescu
C. Sandu
R. Teleanu
D. Vasile
Mar Tulinius
I. Hughes
A. M. Childs
Z. Alhaswani
H. Roper
D. Parasuraman
C. DeGoede
V. Gowda
A. Manzur
P. Munot
A. Sarkokzy
C. Charlesworth
J. Lemon
L. Turner
S. Spinty
A. Dubrovsky
A. Kornberg
M. Ryan
R. Webster
W. D. Biggar
L. C. McAdam
J. K. Mah
H. Kolski
V. Vishwanathan
S. Chidambaranathan
Y. Nevo
K. Gorni
J. Carlo
C. M. McDonald
E. K. Henricson
R. T. Abresch
N. C. Joyce
A. Cnaan
L. P. Morgenroth
R. Leshner
C. Tesi-Rocha
M. Thangarajh
T. Duong
P. R. Clemens
H. Abdel-Hamid
A. M. Connolly
A. Pestronk
J. Teasley
A. Harper
T. E. Bertorini
N. Kuntz
S. Driscoll
J. W. Day
P. Karachunski
T. Lotze
Stride, Stride,
Publicerad i Journal of Comparative Effectiveness Research
Volym 9
Nummer/häfte 5
Sidor 341-360
ISSN 2042-6305
Publiceringsår 2020
Publicerad vid Institutionen för kliniska vetenskaper, Avdelningen för pediatrik
Sidor 341-360
Språk en
Länkar dx.doi.org/10.2217/cer-2019-0171
Ämneskategorier Neurovetenskaper

Sammanfattning

Aim: Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence (STRIDE) is an ongoing, multicenter registry providing real-world evidence regarding ataluren use in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD). We examined the effectiveness of ataluren + standard of care (SoC) in the registry versus SoC alone in the Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) Duchenne Natural History Study (DNHS), DMD genotype-phenotype/-ataluren benefit correlations and ataluren safety. Patients & methods: Propensity score matching was performed to identify STRIDE and CINRG DNHS patients who were comparable in established disease progression predictors (registry cut-off date, 9 July 2018). Results & conclusion: Kaplan-Meier analyses demonstrated that ataluren + SoC significantly delayed age at loss of ambulation and age at worsening performance in timed function tests versus SoC alone (p <= 0.05). There were no DMD genotype-phenotype/ataluren benefit correlations. Ataluren was well tolerated. These results indicate that ataluren + SoC delays functional milestones of DMD progression in patients with nmDMD in routine clinical practice. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02369731. ClinicalTrials.gov identifier: NCT02369731.

Sidansvarig: Webbredaktion|Sidan uppdaterades: 2012-09-11
Dela:

På Göteborgs universitet använder vi kakor (cookies) för att webbplatsen ska fungera på ett bra sätt för dig. Genom att surfa vidare godkänner du att vi använder kakor.  Vad är kakor?